Blood：功能异常的FIX可干扰正常的FIX展现出止血作用

IX因子（FIX）可与内皮细胞下外周的胶原IV (Col4)转化。在B型肾病中的，FIX-Col4的转化可减少透析的FIX的胆红素贮存率，在利尿过程中的带有重要意义。在交联加成有性（cross-reactive material negative， CRM-）的B型肾病活体基本概念中的评估透析的BeneFix（FIXWT）的贮存情况的研究表明Col4转化FIX的适宜浓度为~405 nM（95% CI 374-436 nM）。因此，与Col4转化的FIX幅度（血管储存幅度）是胆红素FIX高度的几倍。在预防措施疗法的活体基本概念（透析150 IU/kg FIX后7天，验证显动脉出血后的利尿情况）中的，FIXWT和锝延长的FIXs Alprolix（FIXFC）和Idelvion（FIXAIb）在CRM-活体中的可消除相似的利尿效果。在流血的CRM- B型肾病活体中的，透析FIX药物后，显动脉受损部位形成第一个血栓的时间段有显着差异：FIXWT &It； FIXFC &It； FIX AIb。但在大部分B型肾病（CRM+）病患者的体液中的都存在系统异常的FIX。在预防措施疗法的活体基本概念中的 ，FIX的所有制剂都不能改善表达系统异常的FIX（FIXR333Q）的CRM+活体的利尿发挥作用；FIXR333Q可与系统正常的FIX针对性转化Col4，FIX可能还通过其他移动式发挥发挥作用。总而言之，CRM+ B型肾病活体基本概念提示不可逆表达的系统异常的FIX可妨碍FIX预防措施疗法的利尿加成。原始记事：Brian Cooley， et al.Dysfunctional Endogenous FIX Impairs Prophylaxis in a Mouse Hemophilia B Model.Blood 2019 ：blood.2018884015； doi： https：//doi.org/10.1182/blood.2018884015 本文系下莱茵病理学（MedSci）原创编译，转载需授权！